比亚省儿童医院分子医

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行试验的现场、Ionis Pharmaceuticals 和 Medpace 试验团队；N. Frances 和 P. Sanwald Ducray 进行药代动力学-药效模型讨论和替代模型的构建；C. Sampaio 和 D. Macdonald 进行了建设性讨论；数据和安全监测委员会成员（M. Guttman、R. Albin 和 R. Pahwa）负责试验监督；R. Doody 和 S. Xia 对早期版本的手稿提出了有益的评论和建议。 作者单位 伯明翰 (HR) 和卡迪夫大学脑修复小组、脑修复和颅内神经治疗单位、神经科学


心理健康研究所以及生物科学学院，卡迪夫 (AR) — 均Telegram 用户号码列表位于英国；不列颠哥伦比亚大学医学系亨廷顿病中心、医学遗传学系和神经科，以及加拿大温哥华不列颠哥伦学和治疗中心 (BRL)；乌尔姆大学神经病学系、乌尔姆亨廷顿病中心 (GBL)、北莱茵-威斯特法伦亨廷顿中心神经病学系、波鸿鲁尔大学、波鸿圣约瑟夫医院 (CS) 和神经精神病学系，柏林夏里特医学院、德国神经退行性疾


病研究中心、柏林 (JP) — 全部在德国；Ionis Pharmaceuticals，卡尔斯巴稿件拥有完全的编辑控制权，并对所有内容提供最终批准。所有作者保证数据的准确性和完整性、试验对方案的忠实度以及不良事件的完整报告。作者和申办者之间签订了保密协议。 参加者 该试验纳入了肌无力的成年人，根据传统标准和记录的SOD1突变，这些肌无力被归因于 ALS。纳入标准包括正